Последние новости

Список лекарств, от которых рекомендуется отказаться в период пандемии
Трубоукладчик «Северного потока - 2» придёт в порт Мукран 27 октября
Моралес рассказал, чем займется после возвращения в Боливию
Эксперт рассказал, какие комнатные растения опасны для иммунитета - Недвижимость, 27.10.2020
Трамп заявил, что Байден «против Бога»
Пашинян назвал неудачными усилия США по установлению перемирия в Карабахе
Топ-5 исчезнувших болезней
Вынос мозга: почему коронавирус вызывает когнитивные нарушения?
Промоутеры Сондерса и Фьюри восхищены казахстанским боксером
Два казахстанских боксера попали в ТОП-10 лучших проспектов
МИД: РФ беспокоит тезис США о снижении порога применения ядерного оружия
Трубоукладчик «Северного потока - 2» направился в Германию
«Он заслужил лучшего». Нокаутированного Головкиным экс-чемпиона мира жестко «кинули»
Первая девушка в UFC из Казахстана избила бедолагу на тренировке. Видео
СМИ: Франция может ограничить импорт турецких товаров
«Я бы махнулся не глядя». Зайнутдинова хотят видеть в «Спартаке»
«Соперник оказался очень стойким, с характером». Не знающий поражений казахстанский профи о победе над россиянином и разнице в подготовке в США и в Казахстане
«Запнулся о свои же ноги». Зайнутдинова обвинили в симуляции в матче РПЛ, Генич заступился за казахстанца
«Сегодня команда просто развалилась». Карпович прокомментировал разгром от «Астаны»
Букмекеры ставят на «Шахтер» в матче КПЛ с «Кызыл-Жаром СК»
В cети обсуждается возможный договорной характер матча «Окжетпес» — «Астана»
«Зайнутдинов сбивает Зайнутдинова — чистый пенальти!». Представлен стоп-кадр «симуляции» в матче РПЛ
Бывший игрок «Барыса» и сборной Казахстана с 1000 матчей на профессиональном уровне завершает карьеру
В РФ законодательно запретят проверки малого бизнеса до конца 2021 года
Путин утвердил Стратегию развития Арктической зоны РФ до 2035 года
Константин Генич озвучил вердикт по заработанному Зайнутдиновым пенальти в матче ЦСКА
«Хочу быть не просто чемпионом мира». Жанибек Алимханулы объяснил свои громкие заявления
Бактиер Зайнутдинов помог ЦСКА учинить разгром и выйти на второе место в РПЛ. Видео
Данияр Елеусинов рассказал о лучшей весовой категории в Казахстане
«Нелегко отыгрываться». Игрок «Ордабасы» рассказал как удалось измерить ход матча с «Каспием»
«Пока все хорошо лишь моментами». Тихонов подвел итоги матча с «Окжетпесом»
Больше новостей

Самое дорогое в мире лекарство от СМА показывает эффективность у младенцев

Медицина и здоровье
453
0
Испытания генной терапии препаратом «Золгенсма» у ребятенков до полугода вручают позитивный итог, сообщает Reuters, ссылаясь на отчет производителя.

Золгенсма
/
Фото: mosmedpreparaty.ru
Екатерина Янкевич

1
минута
Опубликованы промежуточные итоги 3 фазы испытаний препарата «Золгенсма» производства швейцарской фармацевтической братии Novartis, лечение каким проводилось у младенцев первых 6 месяцев жизни, мающихся спинальной мышечной атрофией(СМА). Это жидкое генетическое нейромышечное заболевание, для какого характерна утрата двигательных нейронов, из-за чего нарушаются глотательная, дыхательная и базовая двигательная функции. 
Сообщается, что у двух третей участников изыскания STR1VE-EU, миновавших генную терапию до достижения возраста 6 месяцев, наблюдалось нехарактерное для натурального течения СМА 1 субъекта освоение возрастных моторных навыков. Также, сообразно отчета, большинству(близ 92%)ребятенков не требовалась беспрерывная дыхательная поддержка, а две трети смогли жрать самостоятельно. 
Машистое использование препарата, терапия каким стоит для одного пациента 2,1 млн долларов США, месяц назад был временно приостановлено в Соединенных Штатах, поскольку управление по контролю качества пищевых провиантов и лекарственных препаратов(FDA)заломило его добавочное изыскание у ребятенков старшего возраста.
Регистрация препарата «Золгенсма»(онасемноген абепарвовек)в России возникла в июле 2020 года. До тех пор его ввоз на территорию РФ мог осуществляться всего по житейским свидетельствам для конкретных пациентов в соответствии с требованиями, определёнными федеральным законом № 61-Ф3(об обращении лекарственных оружий). Для этого требовались решения врачебных комиссий медучреждений, а также похвала на ввоз со сторонки Минздрава РФ. При этом оплата лечения осуществлялась, будто за счет филантропических сборов, настолько и в рамках госгарантий, сообщает портал «Семьи СМА». 
Кроме того, в былом году в России для терапии этого заболевания одобрили препарат «Спинраза»(нусинерсен, производство «Биоген»), получивший орфанный статус в 2020 году.
Также бражка Roshe заявляла о намерении зарегистрировать в России собственный препарат для лечения СМА Рисдиплам в первом квартале 2020 года.

0 комментариев